CRISPR-cas9, avancerad teknik för genteknik

I slutet av november 2018 blev världen chockad av påståenden från en kinesisk forskare, He Jianku. Han uppgav att den första genredigerade babyen som använde CRISPR-cas9 föddes.

Bortsett från etiska regler i den medicinska världen om genredigeringsexperiment hos människor, är detta experiment verkligen en ny era för forskare att utföra ytterligare forskning.

Faktum är att genteknik har upptäckts under lång tid, men för mänskliga prövningar inbjuder det verkligen till debatt.

Innan vi diskuterar genteknik är det bra att veta om gener.

Människor, djur, växter och andra organismer består av miljarder små celler. I varje cell finns det en kärna som innehåller DNA.

Detta DNA överförs från en generation till en annan och innehåller all information som är nödvändig för utveckling av organismer.

Medan gener är arvsenheten för dessa egenskaper. Gener överförs från en individ till sina avkommor genom en reproduktionsprocess, tillsammans med DNA som bär den.

Om DNA liknas vid ett bibliotek som innehåller information, så är gener böckerna, informationskällan.

Genmodifiering betyder alltså försök att manipulera generna i en organism med bioteknik. Gener konstrueras genom att ändra den genetiska sammansättningen av celler, genom att reparera, lägga till eller infoga nytt DNA i organismens celler.

En av de genetiska tekniker som nyligen diskuterats är CRISPR-cas9.

CRISPR-cas9 är ett genombrott inom bioteknik som gör det möjligt för genetiker och medicinska forskare att redigera delar av en genmatris genom att ta bort, lägga till eller ändra delar av DNA.

För närvarande är CRISPR-cas9 den enklaste, mest mångsidiga och målinriktade metoden för genteknik.

CRISPR-cas9-systemet består av två nyckelmolekyler för att utföra sitt jobb med att konstruera en gen.

Läs också: Låten som fortsätter att vända i sinnet heter INMI

Den första heter Cas9. Cas9 är ett enzym som fungerar som ett par "molekylära saxar" som kan skära två DNA-strängar på en specifik plats i genmatrisen, från vilken en bit DNA kan läggas till eller tas bort.

Den andra är en bit RNA, kallad Guide RNA (gRNA). gRNA består av en bit av en kort (cirka 20 bas lång) RNA-sträng. Denna gRNA leder cas9 mot mål-RNA. Detta säkerställer att cas9-enzymet skär vid rätt punkt i genomet.

gRNA är utformat för att hitta och binda till specifika sekvenser i DNA. Detta innebär att, i teorin åtminstone, binder gRNA bara till målet och inte till någon annan region i genomet.

Efter att ha identifierat de DNA-fragment som behöver modifieras kommer cas9 att klippa direkt på den riktade platsen.

Efter att DNA har klippts ut använder forskarna cellens egen DNA-reparationsmodell för att lägga till eller ta bort bitar av genetiskt material eller för att göra ändringar i DNA genom att ersätta befintliga segment med skräddarsydda DNA-sekvenser.

Genteknik är av stort intresse för förebyggande och behandling av sjukdomar hos människor. För närvarande görs det mesta av forskningen om genomredigering för att förstå sjukdom med hjälp av djurceller och modeller.

Forskare fortsätter att genomföra experiment för att avgöra om detta tillvägagångssätt är säkert och effektivt för användning hos människor. Detta undersöks i forskning om en mängd olika sjukdomar, inklusive enstaka genstörningar som cystisk fibros, hemofili och andra.

Dessutom lovar genteknik också behandling och förebyggande av mer komplexa sjukdomar, såsom cancer, hjärtsjukdomar, psykisk sjukdom och humant immunbristvirus (HIV) -infektion.

För forskning med CRISPR själv genomförde Jennifer Doudna, en av forskarna från Amerika, en gång ett experiment genom att ändra DNA hos svarta möss och de resulterande mössen föddes vita.

Läs också: Varför är himlen mörk på natten?

Mycket djärvare utför kinesiska forskare gentekniska experiment med CRISPR-cas9-teknik på mänskliga embryon.

De hävdar att de har ändrat DNA i embryot, och resultatet är att barnet föds för att överleva HIV-virusets attack.

Han Jianku, en av de kinesiska forskarna, hävdar att han använder CRISPR-cas9 som kan infoga och inaktivera vissa gener. Och vad de gör är att stänga ingången till HIV-viruset, även om dessa påståenden ännu inte har undersökts och granskats vidare.

Det är inte säkert om genteknik hos människor är säker eller inte. Om det görs på embryot, kan det få oönskade konsekvenser för barnet i framtiden?

Användningen av CRISPR-cas9 hos människor kommer säkert att bjuda in fördelar och nackdelar från många parter

Det är inte omöjligt, i framtiden kan genteknik vara det bästa alternativet vid behandling av sjukdomar som HIV, AIDS, cancer och så vidare.

Eller till och med i framtiden kan föräldrar beordra forskarna att utforma sitt barn efter deras önskemål.

Detta är vad Stephen Hawking har förutspått framväxten av en övermänsklig ras tack vare genteknik. Med denna teknik kan de modifiera DNA för att öka intelligens eller förmågor.

Referenser:

• CRISPR-cas9-teknik, He Jianku
• Genteknik av kinesiska forskare
• Hur genteknik fungerar
• Vad är CRISPR-cas9
• Hur konstruerar CRISPR vårt DNA?